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Sep 19, 2023

혈우병 치료제 SerpinPC, 임상 2상 진행

연구의 목표는 Lindsey Shapiro, PhD | 2023년 3월 31일 Centessa Pharmaceuticals가 개발 중인 임상시험용 치료제 SerpinPC

연구의 목표는 치료 과정에서 출혈률을 모니터링하는 것입니다.

작성자: Lindsey Shapiro, PhD | 2023년 3월 31일

센테사 파마슈티컬스(Centessa Pharmaceuticals)가 개발 중인 혈우병 치료제인 SerpinPC는 올해 후반에 중재적 2상 임상 테스트에 들어갈 예정입니다.

이 연구는 Centessa의 혈우병 B 등록 프로그램을 지원할 것입니다. 이러한 프로그램에는 궁극적으로 회사가 해당 적응증에 대한 규제 승인을 구하게 될 임상 시험이 포함됩니다.

또한 혈우병 A 또는 B(억제제 유무에 관계없이)를 앓고 있는 12~65세의 남성 최대 200명을 등록하기 위해 진행 중인 관찰 PRESent-5 연구(NCT05605678)도 포함될 예정입니다. 본 연구는 남아프리카, 대만, 영국 현장에서 참가자를 적극적으로 모집하고 있습니다.

PRESent-5의 목표는 표준 치료법에 따라 환자의 기준 출혈률을 얻은 다음, 올해 투여가 시작될 PRESent-2 및 PRESent-3 시험을 포함하여 향후 중재적 연구에 참가자를 제공하는 것입니다.

PRESent-2(NCT05789524)는 중증 혈우병 A(억제제가 있거나 없음) 또는 중등도에서 중증 혈우병 B(억제제가 없음) 환자 120명을 등록하는 것을 목표로 하며, PRESent-3(NCT05789537)은 억제제가 있는 12명의 혈우병 B 환자를 등록하는 것을 목표로 합니다. .

이러한 모든 시험은 피하(피하) SerpinPC가 혈우병 환자의 출혈을 조절하는 데 안전하고 효과적이라는 것을 발견한 1/2a상 시험의 긍정적인 데이터에 이어 이루어졌습니다.

센테사의 CEO인 사우라브 사하(Saurabh Saha) 박사는 “우리는 이 데이터가 SerpinPC가 규제 검토 및 승인을 거쳐 혈우병 환자를 위한 차별화된 안전성 프로필을 갖춘 동종 최초의 피하 투여 치료법이 될 수 있는 가능성을 뒷받침한다고 믿습니다.”라고 말했습니다. 보도자료에서 말했다.

Saha는 "우리는 관찰 피더 연구인 PRESent-5에 피험자를 등록하게 되어 기쁘고 올해 PRESent-2 및 PRESent-3 중재 연구에서 투여를 시작할 준비를 하고 있습니다"라고 말했습니다.

혈우병은 신체가 특정 혈액 응고 인자를 충분히 생산할 수 없게 만드는 유전적 돌연변이로 인해 발생합니다.

SerpinPC는 혈액 응고 단백질인 트롬빈의 생성을 증가시키는 활성화된 단백질 C라는 단백질을 억제함으로써 작동합니다. 따라서 SerpinPC는 억제제 상태와 관계없이 혈우병 환자의 출혈 에피소드를 예방하고 잠재적으로 다른 출혈 장애를 예방하는 데 도움이 될 것으로 예상됩니다.

건강한 남성과 중증 혈우병 A 또는 B(억제제 유무에 관계없이)를 앓고 있는 남성을 대상으로 하는 공개 라벨 1/2a상 AP-0101 연구(NCT04073498)가 여러 부분에서 진행되고 있습니다.

건강한 지원자와 혈우병 환자를 대상으로 치료 안전성을 테스트하기 위한 첫 번째 부분에 이어 파트 2에서는 중증 혈우병을 앓고 있는 남성 23명을 대상으로 SerpinPC의 효능을 평가했습니다.

파트 2의 주요 데이터에 따르면 SerpinPC를 최대 6개월 동안 한 달에 한 번씩 피하 주사로 투여하면 출혈 발생 횟수를 최대 88%, 자연 관절 출혈을 최대 94%까지 안전하게 감소시키는 것으로 나타났습니다.

그런 다음 해당 환자들은 공개 라벨 연장 단계(파트 3 및 4)를 계속 진행하도록 초대되었습니다. 파트 3에서는 22명의 남성이 거의 1년 동안 한 달에 한 번 SerpinPC 60mg을 투여받았습니다. 4부에서는 22명의 남성 중 21명이 약 6개월 동안 2주에 한 번씩 SerpinPC 1.2mg/kg을 투여받았습니다.

파트 3과 4에 걸쳐 18개월 동안 SerpinPC는 잠재적으로 위험한 혈전을 일으키지 않고 안전한 것으로 나타났으며 연구 시작 시에 나타난 출혈률에 비해 출혈률이 크게 감소했습니다.

다섯 번째 부분에서는 파트 4를 완료한 참가자에게 1년 동안 2주마다 동일한 1.2mg/kg 용량의 SerpinPC를 투여하게 됩니다. Centessa는 올해 과학 회의에서 이러한 데이터를 공유할 것으로 예상합니다.

PRESent-2 역시 여러 부분으로 나누어 진행됩니다. 첫 번째 부분에서 참가자는 약 6개월 동안 매주, 2주 또는 4주마다 1.2mg/kg SerpinPC를 받게 됩니다. 파트 2에서는 모든 참가자가 추가로 6개월 동안 가장 유익한 복용량을 받게 됩니다.